大部分目前基因治療所使用的反轉錄病毒是來自老鼠的反轉錄病毒(MLV),它也是
最早用來進行人體試驗的病毒載體。這是個 RNA 帶有被膜(envelope)的病毒。其生
活史中,會經由反轉錄作用而形成雙股 DNA,再嵌插在宿主染色體上,達到基因轉殖及
持續表現之特色。要建構此載體,通常是將病毒基因上所有病毒基因序列加以剔除而裝
上我們有興趣的基因。但一些重要序列,如包裹用訊息(packaging signal,φ),嵌插在
染色體上所需之序列(LTR),及複製相關之序列(polypurine tract, PPT),則必須保
留在載體上。有人甚會將一些增加基因表現或增加病毒力價有關序列,例如 WPRE 或
gag 5'端的部份序列,亦放在載體上,以增加載體之表現效率(圖二)。
病毒載體有些可將 DNA 序列帶入宿主的染色體上(例如反轉錄病毒載體,腺相關病毒
載體),有些則存在染色體外(例如腺病毒載體)。
PLoS ONE:新基因疗法有望治疗红细胞疾病- 生物研究- 生物谷
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2012年3月29日 - β-地中海贫血症(beta-thalassemia)是一种遗传性疾病,是由于编码β珠 ... 迄今为止,鐮形血球貧血症的開發中產品分析- GII
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2014年10月31日 - 鐮狀細胞貧血症為遺傳性(先天性)的血液疾病,血液中的紅血球形狀異常。 ... 鐮形血球貧血症用遺傳基因療法; ALN-TMP; Lentiviral-Mediated遺傳 ...[PDF]第十八章基因治療Gene Therapy - 生物資訊核心實驗室
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表現。以我們目前所具備的能力和知識,基因治療是無法達到矯正所有的遺傳疾病,Patent CN101732731A - Lentiviral vector-mediated gene ...
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2010年6月16日 - Lentiviral vector-mediated gene transfer and uses thereof. CN 101732731 A ..... 人基因疗法中采用慢病毒载体治疗遗传和增生性眼病。 Used in ...吳昭良 - 國立成功大學基礎醫學研究所 師資
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(2) 遺傳疾病及癌症之基因治療之研究,包括各種病毒載體及物理方式轉染基因,
缺少字詞: 红血球
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